Sul neuroblastoma, il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica, si aprono nuove speranze. Un nuovo trattamento a base di cellule Car-T, messo a punto da medici e ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, si è dimostrato nella maggior parte dei pazienti affetti dalla forma più grave del tumore, per la prima volta, efficace. L’innovativa cura è un trattamento a base di cellule immunitarie che vengono prelevate dai pazienti e poi modificate geneticamente per riconoscere il tumore. Sperimentato su 27 pazienti, dai dati è emerso che il trattamento si è dimostrato sicuro e valido: nello specifico, il 63% di questi ha risposto alle cure. Inoltre, più della metà dei pazienti ha visto la malattia regredire completamente. Il trattamento è stato illustrato sul New England Journal of Medicine.
Lo studio nei dettagli
Nello specifico, dai dati è emerso che a 3 anni dal trattamento il 60% dei pazienti era vivo. Inoltre, la metà di questi – pari al 36% – non presentava segni della malattia in corso. A 2-3 anni dall’infusione, le cellule Car-T erano ancora presenti nell’organismo, a dimostrazione dell’efficacia della terapia nel tempo. “È la prima volta a livello internazionale che uno studio sull’uso delle Car-T contro i tumori solidi raggiunge risultati così incoraggianti e su una casistica così ampia. Finalmente abbiamo un’arma terapeutica in più che può essere impiegata per il trattamento dei bambini che ricevono una diagnosi di neuroblastoma”, ha dichiarato Franco Locatelli, coordinatore della sperimentazione, responsabile dell’area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù, nonché professore ordinario di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore.
Le dichiarazioni di Locatelli
Nel corso della presentazione dello studio clinico sull’impiego delle cellule Car-T, Franco Locatelli ha aggiunto: “Oggi abbiamo la possibilità di poter impiegare lo stesso tipo di cellule Car-T anche in diverse tipologie di tumori cerebrali. Abbiamo già pronto un protocollo clinico in valutazione per le ultime rifiniture all’Istituto Superiore di Sanità e, una volta ricevuta l’approvazione da parte delle agenzie regolatorie, inizieremo un trial clinico anche nei tumori cerebrali dei bambini e dei giovani adulti fino ai 35 ani di età”. Nella nuova sperimentazione saranno diversi i tumori celebrali oggetto di studio: “dal medulloblastoma ai gliomi diffusi della linea mediana ai gliomi di alto grado delle zone talamiche”, ha concluso il responsabile dell’area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù.
