Dalla ricerca scientifica italiana arriva una possibile cura contro il neuroblastoma, il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica.
Un trattamento a base di cellule CAR-T, cellule immunitarie prelevate dai pazienti e modificate geneticamente per riconoscere il tumore, ha mostrato per la prima volta efficacia nella maggioranza dei pazienti affetti dalla forma più grave della malattia. La terapia è stata messa a punto da medici e ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. I dati relativi alla prima sperimentazione condotta su 27 pazienti sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
I risultati della sperimentazione
Stando a quanto riferito dai ricercatori, il trattamento si è dimostrato sicuro ed efficace. Dalla sperimentazione è infatti emerso che il 63% dei pazienti ha presentato una risposta al nuovo trattamento e più della metà è andato incontro a una remissione completa di malattia. Nello specifico, a 3 anni era vivo il 60% dei pazienti e la metà di loro (il 36%) non aveva segni di malattia in corso. Le cellule CAR-T, infine, erano presenti nell’organismo a 2-3 anni dall’infusione sostenendo nel tempo l’efficacia terapeutica.
“È la prima volta a livello internazionale che uno studio sull’uso delle CAR-T contro i tumori solidi raggiunge risultati così incoraggianti e su una casistica così ampia“, ha riferito il coordinatore della sperimentazione Franco Locatelli, responsabile dell’area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù, nonché professore ordinario di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore. “Finalmente abbiamo un’arma terapeutica in più che può essere impiegata per il trattamento dei bambini che ricevono una diagnosi di neuroblastoma“.
Al via sperimentazione su altri tumori cerebrali
“Oggi abbiamo la possibilità di poter impiegare lo stesso tipo di cellule CAR-T anche in diverse tipologie di tumori cerebrali. Abbiamo già pronto un protocollo clinico in valutazione per le ultime rifiniture all’Istituto Superiore di Sanità e, una volta ricevuta l’approvazione da parte delle agenzie regolatorie, inizieremo un trial clinico anche nei tumori cerebrali dei bambini e dei giovani adulti fino ai 35 ani di età”, ha riferito Franco Locatelli, responsabile dell’area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù, in occasione della presentazione dello studio clinico sull’impiego di nuove cellule CAR-T in bambini e ragazzi con neuroblastoma. “I tumori oggetto della nuova sperimentazione saranno diversi tumori cerebrali: dal medulloblastoma ai gliomi diffusi della linea mediana ai gliomi di alto grado delle zone talamiche”, ha concluso.
