Malattie rare, il Senato approva il testo unico

Il Senato ha approvato all’unanimità il testo unico sulle malattie rare. Si tratta di una svolta storica nel sistema sanitario italiano che andrà così a fornire un aiuto concreto a milioni di italiani affetti da rare patologie.
Tra le novità contenute nella nuova legge, la possibilità di cure migliori e gratuite per i malati rari, screening precoci, sostegno e incentivi fiscali alla ricerca.

Malattie rare, cosa sono e quanti italiani colpiscono

Per malattia rara si intende una patologia che colpisce non più di 5 individui ogni 10.000. Complessivamente, però, i malati rari, solo in Italia, sono ben due milioni. Molti di questi sono bambini, spesso costretti ad affrontare anche i problemi dettati dalla rarità della loro condizione. Proprio per questo, la legge prevede il potenziamento dello screening neonatale e della diagnosi precoce.

Per migliorare assistenza e cura è previsto il potenziamento della Rete nazionale delle malattie rare, già istituita con la legge 279/2001. Ai pazienti, inoltre, va assicurato un Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato redatto dai Centri di riferimento. Questo ha lo scopo di uniformare le tante differenze regionali oggi esistenti. Allo stesso tempo è necessario continuare ad aggiornare l’elenco delle malattie rare. Si stima, infatti, ne esistano circa 8.000, ma alcune sono talmente rare da non avere neanche un nome.

Le novità della legge

Tra le principali novità, l‘istituzione del Fondo di solidarietà pari a 1 milione di euro dal 2022 con l’obiettivo di assistere malati rari che hanno necessità di un’assistenza continua. Previsti, inoltre, contributi a sostegno di famiglie e caregiver così come interventi volti a favorire l’inserimento lavorativo.

Centrale è l’aspetto terapeutico: la legge prevede immediata disponibilità dei farmaci prescritti, anche quelli più nuovi, e un credito d’imposta del 65% delle spese sostenute per i progetti di ricerca sui farmaci orfani. I farmaci sono detti “orfani” perché l’industria farmaceutica in condizioni normali di mercato, è poco interessata a produrre e a commercializzare prodotti destinati solamente ad un ristretto numero di pazienti affetti da patologie molto rare.
Sarà poi istituito un Comitato nazionale con funzioni di indirizzo e coordinamento mentre un Piano nazionale delle malattie rare dovrà essere approvato ogni 3 anni. Dovranno infine essere previste, in base al testo approvato, campagne di informazione del Ministero della Salute per sensibilizzare l’opinione pubblica.